ความอ่อนแอของกล้ามเนื้อโครงร่าง

ความอ่อนแอของกล้ามเนื้อโครงร่างแบบก้าวหน้าซึ่งกล้ามเนื้อหัวใจจะขยายและสูญเสียความสามารถในการสูบฉีด หัวใจของพวกเขายังแสดงให้เห็นว่ามีแผลเป็นและคล้ายกับผู้ป่วยมนุษย์พองช่องหัวใจซ้ายของหัวใจนั้นถูกทำให้พองและมีผนังบางในเนื้อเยื่อของหัวใจซึ่งรอดชีวิตมาได้ก็มีคุณสมบัติเหมือนกันกล้องจุลทรรศน์อิเล็กตรอนพบว่าเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อหัวใจ

มีการจัดเรียงไม่ดีเช่นเดียวกับไมโตคอนเดรียในเซลล์การบำบัดด้วยยีน TAZ ยังช่วยป้องกันความผิดปกติของหัวใจและทำให้เกิดแผลเป็นเมื่อให้กับหนูแรกเกิดและย้อนกลับการผิดปกติของการเต้นของหัวใจในหนูที่มีอายุมากกว่าไม่ว่าหนูจะมีการลบ TAZ ทั้งร่างกายหรือหัวใจ สิ่งที่ความท้าทายจะอยู่ในการแปลผลลัพธ์สู่มนุษย์ เพียงแค่เพิ่มขนาดของการบำบัดด้วยยีนจะไม่ทำงาน ในสัตว์ขนาดใหญ่เช่นเราปริมาณมากเสี่ยงต่อการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันที่เป็นอันตราย การให้ยีนบำบัดหลายครั้งก็ไม่ได้ผลเช่นกัน